La FDA avanza hacia el desarrollo de fármacos personalizados"El paciente correcto, con el medicamento correcto, en la dosis correcta, en el momento adecuado" es el principio de la medicina personalizada que está tomando cada vez más fuerza y representa un cambio de paradigma y nuevos desafíos en la producción de medicamentos.
La FDA (Food and Drug Administration) se encuentra a la vanguardia de la investigación y está trabajando en colaboración con los investigadores, los fabricantes de medicamentos, dispositivos médicos y productos biológicos, profesionales de la salud y otras personas, para entender mejor y adaptarse a la promesa de la medicina personalizada.
Así, la FDA está ayudando a acelerar el desarrollo de nuevas terapias prometedoras mediante la realización de estándares de ciencia regulada, bibliotecas de referencia, métodos de investigación, y las herramientas que se necesitan para la integración de la información genética y de otros biomarcadores en drogas, y la producción de dispositivos y toma de decisiones clínicas. Algunos puntos en los cuales está trabajando son: Genómica, Programas de calificación de biomarcadores, Diagnóstico In vitro, Impresión 3D, Control de Calidad MicroArray (MAQC), Seguridad y eficacia de los productos de ingeniería tisular, Seguridad y eficacia de productos basados en células madre, Herramientas para facilitar la tipificación de grupos sanguíneos.
A través de la publicación de documentos de orientación y normas, la FDA trata de aclarar los requisitos regulatorios, coordinar revisiones previas a la comercialización, delinear las actividades y responsabilidades de los diferentes centros, y proporcionar consistencia y oportunidad en la vigilancia de los productos de la medicina personalizada. Con ello, pretende dar orientación sobre una amplia gama de temas, tales como la incorporación de la información genética y otros biomarcadores en los programas de desarrollo de fármacos, el diseño de los ensayos clínicos para incorporar datos de biomarcadores, evaluación de datos farmacogenómicos y demostración de eficacia de las pruebas de diagnóstico de acompañamiento.
Dada la naturaleza de la medicina personalizada, la FDA considera el etiquetado de productos y el seguimiento de su uso en el mercado como herramientas esenciales para la correcta aplicación de estos medicamentos.
La FDA exige que el etiquetado de los productos debe ser equilibrado, científicamente exacto y no engañoso, y que las instrucciones claras se comunicarán a los profesionales sanitarios para la prescripción y/o la administración de fármacos. Los medicamentos personalizados que solo pueden ser seguros y eficaces en una población determinada o deben ser administrados en dosis diferentes según los sub-grupos, deben estar etiquetados en consecuencia. Hasta hoy, el etiquetado de los más de 100 productos aprobados contiene información sobre biomarcadores genómicos (incluyendo variantes genéticas, deficiencias funcionales, los cambios de expresión, anomalías cromosómicas y otros).
Mientras que la medicina personalizada es probable que permita ensayos clínicos más específicos mediante el aumento de la proporción de pacientes que respondieron a ellos o el aumento del tamaño del efecto promedio, o ambos, esto implica que se tuvo una menor exposición previa a la comercialización y requiere un énfasis mayor en el seguimiento postcomercialización, porque los eventos adversos relativamente raros, en particular, es poco probable que aparezcan cuando un fármaco se está probando en una población pequeña, sino que puede surgir cuando se trata de una población más amplia. La vigilancia posterior a la comercialización, entonces, es fundamental para el éxito de la medicina personalizada.
EL CÁNCER Y LA MEDICINA PERSONALIZADA
Analizar el ADN y las moléculas de proteína que codifica proporciona información decisiva sobre el patrón único de una enfermedad. "Esta huella dactilar molecular de cada paciente y su enfermedad es nuestra clave para la medicina personalizada", explica el Dr. Dominik Mumberg, jefe del Ciclo Celular y Señales de Supervivencia del Departamento de Investigación en Oncología de Bayer HealthCare.
Dado que no todos los tipos de cáncer son los mismos y sus manifestaciones incluso difieren alrededor del mundo, según condiciones ambientales y culturales —como lo han demostrado estudios—, este enfoque abre oportunidades totalmente nuevas. "A través de la medicina personalizada, queremos proporcionar a cada paciente el medicamento correcto, en el momento adecuado y en la dosis óptima", dice el Dr. Reischl, jefe del Departamento de Biomarcadores Clínicos y Diagnósticos Moleculares de Bayer HealthCare. En el futuro, un fármaco ya no se prescribirá para cada paciente con el mismo diagnóstico, "sino solo a grupos específicos de pacientes, dependiendo del perfil molecular individual", asegura Reischl.
