La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó un nuevo fármaco contra la fibrosis quística, indicado para las personas que padecen el tipo genético más común de esta enfermedad. 

Se trata del segundo compuesto contra la fibrosis quística que posee la compañía biotecnologica con sede en Boston. Ambos medicamentos de Vertex son los primeros que intentan contraatacar el subyacente defecto que ocasiona la enfermedad, a diferencia de intentar tratar únicamente los síntomas de la misma.

Se estima que unos 30 mil estadounidenses padecen esta enfermedad la cual se caracteriza por la acumulación de un moco pegajoso en los pulmones, causando frecuentes infecciones y un deterioro gradual de la función pulmonar.

El primer medicamento de Vertex para la fibrosis quística - Kalydeco - tiene un rango de acción menor ya que aplica solo para quienes tienen mutaciones genéticas particulares de la enfermedad. En cambio, el nuevo tratamiento puede ser utilizado para casi la mitad de los pacientes con fibrosis quística, aquéllos que tienen dos copias de la mutación más común.

Orkambi es una combinación de ivacaftor, el ingrediente activo de Kalydeco, y un segundo medicamento llamado lumacaftor. Según se informa, la aprobación del fármaco era un secreto a voces ya que un comité de asesores externos había recomendado su aprobación recientemente. 

Por último, la compañía todavía no ha anunciado el costo de Orkambi. Vertex ya ha recibido criticas de la comunidad científica por el precio elevado de su otro medicamento para tratar la fibrosis quística.

Fuente: Mirada Profesional

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