El medicamento, Kanuma -sebelipasa alfa-, es una enzima humana recombinante distribuida por Alexion Pharmaceuticals. El mismo reemplaza a una enzima defectuosa en las personas con una extraña enfermedad hereditaria, que evita que el cuerpo pueda metabolizar moléculas de ácidos grasos dentro de las células.

Con la aprobación del 8 de diciembre de la FDA, Kanuma se une al pequeño grupo de ‘farmacéuticos’ en el mercado estadounidense.

La agencia le dio prioridad a la revisión del caso de Kanuma, otorgándole la categoría de medicamento huérfano y un avance en el diseño de terapias. La enfermedad para la que está diseñada, conocida como deficiencia de la lipasa ácida lisosómica (LAL-D), provoca que las grasas se acumulen en el hígado, bazo y la vasculatura de los pacientes.

Una forma de la enfermedad ataca a los bebés es rápidamente letal. Una segunda forma afecta a pacientes mayores provocando un agrandamiento del hígado, fibrosis, y cirrosis, así como enfermedades vasculares.

Kanuma, de la biotecnológica norteamericana Alexion, se administra por vía intravenosa una vez a la semana en personas que tienen la enfermedad durante los primeros seis meses de vida y una semana por medio en el resto.