Con motivo del XII Congreso de la Asociación de Medicina de la Industria Farmacéutica (AMIFE), se ha presentado la Mesa Redonda 'Enfermedades Raras, un reto alcanzable', con la participación de profesionales sanitarios y pacientes, y que contó con una amplia explicación sobre las dificultades para el desarrollo de medicamentos para el tratamiento de estas patologías de mano del doctor Víctor Navas, director médico de Shire Pharmaceuticals Ibérica, líder mundial en investigación en enfermedades raras que espera lanzar 30 nuevos fármacos para estas patologías antes de 2020.

Se estima que existen unas 7.000 enfermedades raras en el mundo, muchas de ellas con cientos de variantes genéticas, y cada día se describen otras nuevas.

En conjunto, afectan alrededor de  tres millones de personas en España. Uno de cada cinco casos podría tardar más de 10 años en llegar a diagnosticarse, y el 95% de ellas no tienen ningún tratamiento aprobado.

Con esta situación, se hace patente la necesidad de desarrollar medicamentos para tratar estas enfermedades degenerativas, con un alto impacto en la calidad de vida de los pacientes, tanto en el aspecto físico como emocional.

La aprobación de medicamentos huérfanos requiere numerosos procesos de revisión, que no aseguran el acceso de los pacientes a estos fármacos para que puedan beneficiarse de sus efectos favorables. Además,  el 32% de los pacientes afirma que es difícil o imposible acceder a la atención social.

Fuente: PM Farma