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La FDA aprueba el primer fármaco para la atrofia muscular espinal
Nueva terapia aborda necesidades médicas no cubiertas para enfermedades raras.

La Food and Drug Administration de los Estados Unidos (FDA) aprobó Spinraza (nusinersen), el primer fármaco para tratar a niños y adultos con atrofia muscular espinal (SMA), una enfermedad genética rara y, a menudo, mortal que afecta la fuerza muscular y el movimiento. Spinraza es una inyección administrada en el líquido que rodea la médula espinal.

SMA es una enfermedad hereditaria que causa debilidad y desgaste muscular debido a la pérdida de las neuronas motoras inferiores que controlan el movimiento. Existe una amplia variabilidad en la edad de inicio, los síntomas y la tasa de progresión. Spinraza está aprobado para su uso en toda la gama de pacientes con atrofia muscular espinal.

La FDA trabajó en estrecha colaboración con el patrocinador durante el desarrollo para ayudar a diseñar e implementar el análisis en el que se basó esta aprobación. La eficacia de Spinraza se demostró en un ensayo clínico en 121 pacientes con SMA de inicio infantil que fueron diagnosticados antes de los 6 meses de edad y que tenían menos de 7 meses de edad en el momento de su primera dosis. Los pacientes fueron asignados al azar para recibir una inyección de Spinraza, en el líquido que rodea la médula espinal, o someterse a un simulacro de procedimiento sin inyección de drogas (un pinchazo de la piel). Dos veces el número de pacientes recibió Spinraza en comparación con los que se sometieron a la simulación de procedimiento. El ensayo evaluó el porcentaje de pacientes con mejoría en los hitos del motor, como el control de la cabeza, sentarse, la capacidad de patear en posición supina, rodar, gatear, de pie y caminar.


Se llevaron a cabo estudios clínicos no controlados abiertos adicionales en pacientes sintomáticos que tenían una edad comprendida entre 30 días y 15 años en el momento de la primera dosis y en pacientes presintomáticos con edades comprendidas entre 8 días y 42 días en el momento de la primera dosis . Estos estudios carecían de grupos de control y por lo tanto eran más difíciles de interpretar que el estudio controlado, pero los hallazgos parecían apoyar en general la eficacia clínica demostrada en el ensayo clínico controlado en pacientes con inicio infantil.

Los efectos secundarios más comunes encontrados en los participantes en los ensayos clínicos en Spinraza fueron la infección de las vías respiratorias superiores, la infección respiratoria inferior y el estreñimiento. Las advertencias y precauciones incluyen el recuento bajo de plaquetas sanguíneas y toxicidad en los riñones (toxicidad renal). Se observó toxicidad en el sistema nervioso (neurotoxicidad) en estudios con animales.


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