La Food and Drug Administration de los Estados Unidos (FDA) aprobó la inyección de Palynziq ™ (pegvaliasa-pqpz), de la firma BioMarin, para reducir las concentraciones de fenilalanina (Phe) en pacientes adultos con fenilcetonuria (PKU), que tienen concentraciones de Phe en la sangre no controladas superiores a 600 micromol / L en el manejo actual. Palynziq, una enzima fenilalanina amoniaco liasa PEGilada recombinante, es la primera terapia de sustitución enzimática aprobada para atacar la causa subyacente de PKU al ayudar al cuerpo a descomponer la Phe. Palynziq es el segundo tratamiento aprobado de BioMarin para esta importante afección.

La PKU es una rara enfermedad genética que se manifiesta al nacer y produce una variedad de efectos tóxicos acumulativos en el cerebro. Afecta aproximadamente a 1 de cada 12.500 personas en los Estados Unidos cada año y se destaca por la incapacidad de descomponer la Phe, un aminoácido que se encuentra en todas las formas de proteínas. Si no se trata, los altos niveles de Phe se vuelven tóxicos para el cerebro y pueden llevar a problemas serios neurológicos y neuropsiquiátricos, lo que afecta la forma en que una persona piensa, siente y actúa. Debido a la gravedad de estos síntomas, los bebés son evaluados al nacer para garantizar que se les diagnostique temprano y se los trate para evitar la discapacidad intelectual y otras complicaciones.

Los pacientes que viven con PKU requieren un tratamiento de por vida, que incluye el cumplimiento de una dieta diaria desafiante y severamente restrictiva de alimentos médicos y una fórmula que evita la ingesta de Phe que está presente en la mayoría de los alimentos.

La aprobación de Palynziq en los Estados Unidos marca un hito importante para los adultos que viven con PKU que ahora tendrán acceso a una nueva opción de tratamiento eficaz para controlar su Phe en sangre.

"BioMarin está encantado de poder ofrecer esta nueva terapia importante a los adultos con PKU que no pueden controlar sus niveles de Phe con las opciones existentes. La aprobación de Palynziq es la culminación de más de una década de perseverancia de los empleados de BioMarin dedicados a brindar tratamientos a pacientes adultos con PKU ", dijo Jean-Jacques Bienaimé, presidente y director ejecutivo de BioMarin. "Estamos orgullosos de este logro médico y apreciamos la revisión cuidadosa de nuestra aplicación por parte de la FDA. También agradecemos a los pacientes con PKU y a las comunidades médicas por su continua asociación y participación en el programa clínico que condujo a la aprobación de esta terapia efectiva", culminó.

Se espera que Palynziq esté disponible en Estados Unidos a fines de junio, y BioMarin comenzará la promoción de Palynziq inmediatamente. Palynziq está disponible solo a través de un programa restringido bajo una Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS) llamada Palynziq REMS.