La Food and Drug Administration de los Estados Unidos (FDA) aprobó el primer medicamento, Oxervate (cenegermin), para el tratamiento de la queratitis neurotrófica, una enfermedad rara que afecta la córnea (la capa transparente que cubre la porción coloreada del frente del ojo).

"Si bien la prevalencia de la queratitis neurotrófica es baja, el impacto de esta condición grave en un paciente individual puede ser devastador", dijo Wiley Chambers, MD, un oftalmólogo en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. "En el pasado, a menudo ha sido necesario recurrir a intervenciones quirúrgicas; estos tratamientos generalmente son solo paliativos en esta enfermedad. La aprobación de hoy brinda un novedoso tratamiento tópico y un gran avance que ofrece una curación completa de la córnea para muchos de estos pacientes".

La queratitis neurotrófica es una enfermedad degenerativa que resulta de la pérdida de la sensación corneal. La pérdida de la sensación corneal afecta la salud de la córnea causando daño progresivo a la capa superior de la córnea, que incluye adelgazamiento de la córnea, ulceración y perforación en casos severos. La prevalencia de la queratitis neurotrófica se ha estimado en menos de cinco en 10,000 individuos.

La seguridad y eficacia de Oxervate, un colirio tópico que contiene cenegermina, se estudió en un total de 151 pacientes con queratitis neurotrófica en dos estudios de doble ciego controlados aleatorios, de dos semanas y de ocho semanas de duración. En el primer estudio, los pacientes fueron aleatorizados en tres grupos diferentes. Un grupo recibió Oxervate, un segundo grupo recibió una gota para los ojos con una concentración diferente de cenegermina, y el tercer grupo recibió una gota para los ojos sin cenegermina. En el segundo estudio, los pacientes fueron aleatorizados en dos grupos. Un grupo se trató con gotas oftálmicas Oxervate y el otro grupo se trató con gotas para los ojos sin cenegermina. Todas las gotas oculares en ambos estudios se administraron seis veces al día en los ojos afectados durante ocho semanas. En el primer estudio, solo se inscribieron pacientes con la enfermedad en un ojo, mientras que en el segundo estudio, los pacientes con la enfermedad en ambos ojos fueron tratados en ambos ojos (bilateralmente). En ambos estudios, se demostró la curación completa de la córnea en ocho semanas en el 70 por ciento de los pacientes tratados con Oxervate en comparación con el 28 por ciento de los pacientes tratados sin cenegermina (el ingrediente activo de Oxervate).

Las reacciones adversas más comunes en pacientes que toman Oxervate son dolor ocular, hiperemia ocular (vasos sanguíneos agrandados en el blanco de los ojos), inflamación ocular y aumento de lagrimeo (ojos llorosos).

A Oxervate se le otorgó la designación Priority Review, según la cual el objetivo de la FDA es tomar medidas sobre una solicitud dentro de los seis meses posteriores a la solicitud, donde la agencia determina que el medicamento, si se aprueba, proporcionaría una mejora significativa en la seguridad o efectividad del tratamiento. diagnóstico o prevención de una enfermedad grave. Oxervate también recibió la designación de medicamento huérfano, que brinda incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.