La primera parte de 2026 será un periodo decisivo para la industria farmacéutica, con la Food and Drug Administration de los Estados Unidos (FDA) proyectando resolver varias solicitudes de aprobación de alto impacto en el primer trimestre. Tras un 2025 con altibajos regulatorios —incluyendo reestructuraciones internas, salidas de personal clave y plazos de revisión menos predecibles— la expectativa por estas decisiones es alta, tanto por su potencial terapéutico como por su efecto en la competitividad del mercado.

Entre las principales decisiones se encuentra la posible aprobación de orforglipron, el fármaco oral de Eli Lilly para el manejo de la obesidad. Este compuesto, que compite directamente con versiones orales de medicamentos líderes como Wegovy, recibió un “voucher de prioridad nacional” de la FDA que acelera notablemente el proceso de evaluación y podría traducirse en una aprobación en cuestión de semanas.

También está en juego bitopertin, desarrollado por Disc Medicine para tratar la eritropoyética protoporfiria, una enfermedad hereditaria rara. Aunque la FDA ha solicitado tiempo adicional para completar la revisión, múltiples analistas siguen optimistas sobre su potencial aprobación, especialmente dado que bitopertin ha mostrado mejoras en marcadores de la enfermedad en estudios clínicos clave.

Otro foco de atención es TransCon CNP, una terapia de Ascendis Pharma para acondroplasia. La decisión de la FDA, inicialmente retrasada por requerimientos adicionales de información, podría afectar el dominio de mercado de tratamientos existentes como el de BioMarin, al ofrecer una alternativa con dosificación semanal.

En el ámbito de obesidades raras, Imcivree de Rhythm Pharmaceuticals busca ampliar su indicación para formas específicas de obesidad adquirida. Con datos que sugieren beneficios significativos en pérdida de peso frente a placebo, la posible ampliación de etiqueta podría abrir un nuevo segmento de mercado para esta terapia ya aprobada para otras formas de obesidad genética.

Finalmente, la compañía Rocket Pharma aspira a darle la vuelta a su trayectoria tras rechazos regulatorios previos con Kresladi, un tratamiento para deficiencia severa de adhesión leucocitaria tipo I. La aprobación de este tratamiento no solo representaría un avance terapéutico en enfermedades raras, sino que permitiría a la empresa obtener un “priority review voucher” vendible por cientos de millones de dólares, fortaleciendo así el desarrollo de otros productos de su cartera.

Estas cinco decisiones no solo impactarán productos individuales, sino que también servirán como termómetro del enfoque regulatorio de la FDA en una etapa crítica para la biotecnología y la innovación farmacéutica, donde la predictibilidad de los plazos de revisión y la claridad en las expectativas regulatorias son fundamentales para la planeación de compañías y mercados.

Fuente: FDA / Biopharma drive.