Pharmaceutical Technology Ed. 191

22 Edición Sudamérica 2024 - N º191 Pharmaceutical Techno logy la Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Tera- pia Génica y Celular (ASGCT) celebrada en mayo de 2024. En el frente de la terapia genética Sven Moller-Tank, director de Regeneron Genetic Medi- cines, Regeneron, señala que parte del enfoque de su empresa es abordar y superar directamente las dificul - tades de la industria identificadas comúnmente en torno al desarrollo de la terapia génica, como la seguridad, la administración, las limitaciones del empaquetamiento, la inmunogenicidad y la durabilidad. En términos de se- guridad, por ejemplo, Moller-Tank dice que Regeneron está investigando estrategias para desviar los virus ade- noasociados (AAV), que son vectores virales comúnmente utilizados para la administración de terapia génica, fuera del hígado. “Tenemos datos que demuestran que reducir el tropis- mo del vector por el hígado reduce significativamente el daño hepático y la activación del complemento en prima- tes no humanos. Al mismo tiempo, estamos utilizando anticuerpos para conferir un nuevo tropismo a los AAV y mejorar su eficacia en los tejidos objetivo deseados. Hemos utilizado este enfoque para mejorar la focali- zación en los músculos y el sistema nervioso central y actualmente estamos expandiéndolo a nuevos tejidos”, afirma Moller-Tank. Un enfoque dual de AAV puede ser una solución para aliviar las limitaciones del empaquetamiento que se en- cuentran dentro de la cápside de AAV. “Ahora sabemos que un enfoque de administración de genes de gran tamaño puede tener éxito en humanos. Estamos resol- viendo los problemas de inmunogenicidad utilizando… herramientas de inmunomodulación para combatir los anticuerpos anti-AAV preexistentes y permitir la redo- sificación”, explica. “Por último, estamos aplicando una plataforma de inserción de genes hepáticos dirigida que desarrollamos en conjunto con Intellia con la espe- ranza de mejorar la durabilidad de las terapias génicas hepáticas y hemos demostrado en estudios con ratones EDICIONES VR - PHARMACEUTICAL