Pharmaceutical Technology Ed. 191

23 Pharmaceutical Techno logy el potencial de mantener la expresión a pesar del rápido crecimiento del hígado, una característica fundamental para tratar a pacientes más jóvenes”. Los vectores de AAV se han convertido en el vector viral más común utilizado en la fabricación de terapias génicas, pero, hasta hace poco, su especificidad de ob - jetivo no ha sido muy exitosa. Cuando se centra en el hígado, Moller-Tank explica que se puede lograr cierto nivel de espe- cificidad al dirigirse al hígado a través de la administración sistémica. Sin embargo, dirigirse específicamente a los tejidos ex - trahepáticos ha sido un desafío, señala. “Debido a esto, el desarrollo de nuevos vectores para mejorar la especificidad ha sido un enfoque principal del campo”, dice. Moller-Tank enfatiza que el uso de inyec- ciones locales es un método para lograr una administración específica fuera del hígado. Mientras tanto, la búsqueda de la compañía paramejorar la especificidad del objetivo la ha llevado más allá del hígado. Varios grupos pudieron descubrir recien- temente el hecho de que la cóclea es un ór- gano que podría beneficiarse de la terapia génica con AAVmediante la administración de un virus localmente en el oído interno. “La demostración de la seguridad y efica - cia de la administración de AAV a la cóclea en humanos puede permitir el desarrollo de varios tratamientos novedosos para la pérdida auditiva”, dice Moller-Tank. Redireccionando la especificidad del objetivo Según Moller-Tank, un enfoque común para aumentar la especificidad en el obje - ETICOR S.A.

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