Pharmaceutical Technology Ed. 191

29 Pharmaceutical Techno logy ma de inserción génica dirigida mediada por repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespacia- das (CRISPR). La empresa prevé que su plataforma tiene el potencial de allanar el camino para terapias génicas dirigidas al hígado más duraderas. Gregory confía en que los enfoques de células CAR-T seguirán siendo unamodali- dad importante para tratar el cáncer, tanto como modalidad independiente como en combinación con productos biológicos. “Estamos especialmente entusiasmados con el potencial de la combinación de CAR- T con los productos biológicos basados en anticuerpos que estamos desarrollando en Regeneron. Para superar al tumor se necesitarán estrategias multicapa que se abordanmejor mediante este tipo de com- binaciones innovadoras. Además, estamos en una posición privilegiada para poder explorarlas en la clínica”, concluye PT Referencias 1. Mirasol, F. ASGCT 2024: Additives Play a Role in Removal of Empty and Partial AAV Capsids. Pharm. Technol. online, May 8, 2024. 2. Mirasol, F. Research Shows that HIC Can Effectively Separate Deaminated Capsids from Non-Deaminated Capsids (ASGCT 2024). Pharm. Technol. online, May 11, 2024. 3. Giles, A.; Lock, M.; Chen, S. J.; et al. Significant Differences in Capsid Pro- perties and Potency Between Adeno-Associated Virus Vectors Produced in Sf9 and HEK293 Cells. Hum Gene Ther. 2023, 34 (19–20),1003–1021. DOI: 10.1089/hum.2022.116 4. Meola, A.; Aguiar, A.; Chong, C.; et al. Not Created Equal: Impact of Dea- midation on Capsid Heterogeneity and Anion Exchange Chromatography (AEX) Performance. Paper Abstract. annualmeeting.asgct.org (accessed May 8, 2024). EDICIONES VR - AULA VIRTUAL