Pharmaceutical Technology 13 Edición Sudamérica 2025 - N º197 bación de dos vacunas de ARN mensajero contra COVID-19 - según McDavid Stilwell, director financiero de CPTx. Sin embargo, señala que algunas de las propiedades que hacen que las NPL sean útiles para vacunas (comportamiento inflamatorio) también presentan importantes obstáculos para aplicaciones de administración terapéutica sistémica que requieren dosis más altas y en las que la inflamación adversa es indeseable. Stilwell observa que también existen problemas al dirigir las NPL fuera del hígado. Se está trabajando arduamente en el campo para superar los desafíos de la focalización celular, pero no se esperan soluciones pronto. Stilwell señala que las NPL se han diseñado con éxito para dirigirse a las células inmunitarias, y CPTx está utilizando este enfoque para suministrar ADN monocatenario para su programa de desarrollo in vivo de receptores de antígenos quiméricos (CAR)-T. Además de garantizar la especificidad deseada y minimizar los efectos no deseados, los principales desafíos con las NPL, y con los sistemas de administración a nanoescala en general, incluyen lograr una escalabilidad de fabricación consistente, controlar la variabilidad entre lotes, superar las barreras biológicas (reconocimiento inmunitario, depuración, escape endosómico) y demostrar perfiles de seguridad robustos - añade Hendrik Dietz, director ejecutivo de CPTx. “Lograr una producción a gran escala fiable, reproducible y rentable sigue siendo crucial, especialmente para la transición de la validación preclínica a las etapas clínicas y comerciales”, afirma. CPTx cree que las nanoestructuras de ADN que presentan un vector inmunosilente son una mejor alternativa a las tecnologías de administración génica disponibles actualmente. “Estos nanotransportadores son óptimos para la adGRIFOLS
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