14 Edición Sudamérica 2025 - N º197 Pharmaceutical Technology ministración dirigida precisa, la liberación programable de fármacos y la expresión génica transitoria, lo que los hace valiosos para la edición génica controlada y las inmunoterapias transitorias”, afirma Stilwell. El objetivo, añade, es presentar una solución de administración que no solo sea técnicamente superior, sino que también se pueda fabricar de forma rentable. Nanotransportadores de ADN programables para la administración de genes in vivo Los nanotransportadores de ADN monocatenario que CPTx está desarrollando están diseñados para permitir la administración directa y específica de genes in vivo. Según Dietz, las plataformas de síntesis de ADN monocatenario escalables y de alta pureza, tanto para los componentes que codifican los genes de las nanopartículas como para el material auxiliar necesario para construir los nanotransportadores, han sido un enfoque inicial importante para garantizar que las dificultades de fabricación no representen un problema. Estas nuevas nanoestructuras de ADN se diseñan con precisión a partir de cadenas simples de ADN inmunosilente terapéutico mediante una técnica conocida como nanofabricación de ADN programable, que combina de forma única un control preciso de la composición y la forma tridimensional, así como la funcionalidad de administración. “El resultado es una localización celular precisa sin portadores externos, lo que evita los problemas asociados con las tecnologías de administración existentes, como los vectores virales y las nanopartículas lipídicas, lo que incluye los obstáculos de fabricación, la inmunogenicidad (en el caso de los vectores virales) y las dificultades de la administración dirigida”, afirma Dietz. Los nanotransportadores de ADN “integran cargas terapéuticas y funcionalidad de administración en partículas diseñadas racionalmente para lograr la expresión génica episomal no integrada en células o tejidos objetivo con mínimos efectos secundarios”, explica Dietz. La funcionalización de una manera específica de sitio con estructuras químicas de objetivo molecular promueve una unión altamente selectiva a células o tejidos específicos y una captación celular eficiente, añade. El enfoque modular también permite la administración simultánea de múltiples cargas genéticas terapéuticas y/o la focalización simultánea de múltiples tejidos o tipos de células, lo que mejora la eficacia, la seguridad y el control en comparación con los enfoques tradicionales, según Dietz. CPTx está trabajando actualmente para mejorar la eficiencia de la administración en varios prototipos y al mismo tiempo validar la seguridad y eficacia en modelos animales con el objetivo de otorgar licencias para esta solución de administración de nanotransportadores de ADN a desarrolladores de fármacos con genes de carga útil establecidos y tejidos objetivo Referencias 1. Tenchov, R. et al. Transforming Medicine: Cutting-Edge Applications of Nanoscale Materials in Drug Delivery. ACS Nano. 2025 19 (4). DOI: 10.1021/acsnano.4c09566 2. Sun, L. et al. Better Together: Nanoscale Co-Delivery Systems of Therapeutic Agents for HighPerformance Cancer Therapy. Front. Pharmacol., Sec. Pharmacol. Anti-Cancer Drugs. 2024 Vol. 15. DOI: 10.3389/fphar.2024.1389922. 3. Li, Y.; et al. A Nanoscale Natural Drug Delivery System For Targeted Drug Delivery Against Ovarian Cancer: Action Mechanism, Application Enlightenment And Future Potential. Front. Immunol., Sec. Canc. Immun. & Immunother., 2024 Vol. 15. DOI: 10.3389/\ fimmu.2024.1427573 4. Fan, L.; Wang, A.; and Shi, D. Targeted Nanoscale Drug Delivery Systems For Melanoma Therapy. J. Drug Del. Sci. & Tech. 2023 Vol. 86, 104724. DOI: 10.1016/j.jddst.2023.104724 PT
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