La Food and Drug Administration de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado Adynovate, de Shire, para el tratamiento de la Hemofilia A en pacientes pediátricos menores de 12 años de edad. A su vez, el ente norteamericano también le dio el visto bueno para su uso en entornos quirúrgicos para pacientes adultos y pediátricos. El medicamento está construido sobre la molécula ADVATE®, un tratamiento líder en el mercado para la hemofilia A con más de 13 años de experiencia en el mundo real. 

La aprobación de Adynovate para tratar a niños menores de 12 años se basó en datos de un ensayo prospectivo, no controlado, abierto y multicéntrico de Fase 3; diseñado para evaluar la inmunogenicidad junto con su seguridad y eficacia.

Los resultados del estudio mostraron que el medicamento cumplió su criterio de valoración primario sin ningún tratamiento previo de niños que desarrollaron anticuerpos inhibitorios. Más del 70% de los niños tenían sangrado cero de la articulación (n = 48/66) mientras que en el tratamiento profiláctico con Adynovate y casi el 40% experimentaron sangrado cero (n = 25/66).

Sumado a esto, el visto bueno para su uso en cirugías, tanto en pacientes adultos como en pacientes pediátricos, se basó en los resultados provisionales de un estudio en fase 3 del control perioperatorio de la hemostasia en 15 pacientes con hemofilia A severa sometidos a procedimientos quirúrgicos.

Adynovate fue aprobado por primera vez por la FDA en noviembre de 2015, y proporciona una profilaxis probada con dosificación simple, dos veces por semana para niños y pacientes adultos con hemofilia A.