La Food and Drug Administration de los Estados Unidos (FDA) ha presentado un documento firmado por su nuevo director, el Dr. Scott Gottlieb, donde presenta su Plan de Modernización para los Medicamentos Huérfanos (MH). El mismo fue presentado el pasado 21 de junio y tiene como objetivo principal el acelerar las respuestas a todas las nuevas solicitudes pendientes.

La designación como MH, que se otorga a los medicamentos y productos biológicos destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención de enfermedades raras (aquellas que afectan a cerca de 200 mil personas en EEUU), permite a los fabricantes acceder a varios incentivos de desarrollo y la elegibilidad para siete años de comercialización en exclusiva.

Al día de hoy, la FDA tiene cerca de 200 solicitudes de designación de MH pendientes de revisión. En 2016, la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA recibió 568, más del doble de las registradas en 2012. Este creciente interés es positivo para las personas aquejadas de estas patologías, por lo que la agencia se compromete a avanzar hacia un sistema de revisión de las solicitudes ágil y eficiente.

Con este objetivo, la FDA desplegará un equipo de revisores experimentados que se centrará en las solicitudes atrasadas, comenzando por las más antiguas, al mismo tiempo que incorporará una nueva plantilla de revisores que permita aumentar la eficiencia del proceso. Asimismo, se fomentarán las colaboraciones con otros departamentos de la Administración, como la Oficina de Terapéutica Pedriátrica, para crear sinergias que agilicen y simplifiquen los procedimientos.

En lo que respecta a las solicitudes futuras, para asegurarse de que reciben respuesta dentro del plazo de 90 días comprometido, la FDA adoptará una serie de medidas, como reorganizar el personal para maximizar la  experiencia y mejorar la carga de trabajo; aprovechar la experiencia de los demás departamentos y establecer un nuevo Consejo de Productos Huérfanos que ayudará a abordar cuestiones científicas y reglamentarias.

Pueden acceder al documento original del Dr. Gottlieb haciendo click aquí.