Un equipo coordinado por investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) en España ha desarrollado un nanomedicamento eficaz para tratar la enfermedad de Fabry, una de las consideradas “raras” por afectar a un porcentaje bajo de la población y cuya dolencia causa complicaciones cardiovasculares y cerebrovasculares, así como insuficiencia renal, con episodios de dolor grave.

Este medicamento, resultado del proyecto europeo Smart4Fabry, ha sido designado como medicamento huérfano por la Comisión Europea, lo que avala su eficacia y permitirá su desarrollo comercial. Los medicamentos huérfanos son aquellos fármacos destinados a tratar enfermedades poco frecuentes, que la industria se resiste a desarrollar por razones financieras. Si su desarrollo recibe financiación, es posible sacarlos adelante y ayudar así a las personas afectadas.

La enfermedad de Fabry representa el trastorno de almacenamiento lisosómico (almacenamiento de sustancias en el proceso de ‘digestión’ en el interior de las células) más frecuente. Está causada por la ausencia o deficiencia de una enzima (denominada GLA) que provoca la acumulación lisosómica de algunas sustancias en las células de una amplia variedad de tejidos. Los tratamientos actuales consisten en la administración intravenosa de la enzima, pero presentan una eficacia limitada y una mala biodistribución.

El fármaco que se ha desarrollado es una nueva nanoformulación de la enzima GLA (nanoGLA) que mejora la eficacia en comparación con el tratamiento de referencia con GLA no nanoformulada. “El producto liposomal de tercera generación que hemos desarrollado en el proyecto ha demostrado, a nivel preclínico, una eficacia mejorada, frente a los tratamientos de remplazo enzimático autorizados. Esta nueva nanomedicina ha demostrado que la estrategia con nanoliposomas resulta altamente exitosa” explica Ibane Abasolo, investigadora de CIBER-BBN y del VHIR, responsable de los estudios de eficacia en el proyecto.

La designación de medicamento huérfano, además de ser un reconocimiento al beneficio significativo que ofrece la nueva nanomedicina frente a los productos ya autorizados para la enfermedad de Fabry, supone importantes implicaciones en la transferencia y en la traslación del nuevo producto terapéutico hacia fases más avanzadas de desarrollo. Además, supone recibir una autorización de comercialización durante 10 años en los que no pueden comercializarse productos similares, y disponer de protocolos de asistencia y consejo científico gratuitos o con un coste reducido.

Fuente: Noticias de la Ciencia