La reciente aprobación por parte de la Agencia de Salud en Canadá, de la droga AMX0035, conocida como el medicamento Albrioza, para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), generó expectativas y pedidos de pacientes en distintas partes del mundo para que se permita comercializar en otros países. Es el caso de Argentina, en donde el ex ministro de Educación y ex senador nacional Esteban Bullrich, que en diciembre pasado renunció a su banca en el Senado a raíz de su cuadro de ELA, expresó que le pedirá a la ANMAT que apruebe el AMX 0035.

Ante esta y otras solicitudes, la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) emitió un comunicado para aclarar que “hasta el momento ningún laboratorio ha presentado formalmente para su evaluación la documentación correspondiente al producto AMX-0035. El producto mencionado fue autorizado recientemente por la Agencia Health Canada bajo condiciones especiales para el tratamiento de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)”. En el mismo texto explican que “al igual que sucede en otras agencias del mundo, la presentación de información para este tipo de casos puede realizarse ante la ANMAT en el marco de la normativa establecida para registros especiales”.

La nueva droga aprobada

La droga AMX0035, conocida como el medicamento Albrioza, es una terapia combinada oral de dosis fija que puede reducir la muerte de células neuronales como terapia independiente o cuando se agrega a tratamientos existentes, según un importante estudio científico publicado tanto en el New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve, como en el Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry.

Según la investigación médica y de acuerdo a los resultados de un ensayo clínico de fase 2, con fase 3 en curso, la droga demostró un beneficio estadística y clínicamente significativo” en los resultados funcionales de las personas con ELA en comparación con las personas que tomaron placebo, ya sea como terapia independiente o cuando se agrega a los tratamientos existentes.

“La combinación de fenilbutirato de sodio y taurursodiol puede reducir la muerte de las células neuronales, lo que se supone que ocurre al mitigar simultáneamente el estrés del retículo endoplásmico (RE) y la disfunción mitocondrial”, explican los científicos a cargo del estudio.

“En este ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, inscribimos a 137 participantes con ELA definitiva que habían tenido un inicio de síntomas en los 18 meses anteriores, para recibir fenilbutirato de sodio-taurursodiol (89 participantes) o placebo (48 participantes). Fueron asignados al azar en una proporción de 2:1 para indicarles la toma de 3 g de fenilbutirato de sodio y 1 g de taurursodiol, administrados una vez al día durante 3 semanas y luego dos veces al día, o placebo. El resultado primario fue la tasa de disminución en el puntaje total en la Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R; rango, 0 a 48, con puntajes más altos que indican una mejor función) durante 24 semanas”, explicaron los doctores Sabrina Paganoni y Eric A. Macklin en la publicación científica.

Los expertos remarcaron en sus conclusiones que el fenilbutirato de sodio-taurursodiol resultó en una disminución funcional más lenta que el placebo, según lo medido por la puntuación ALSFRS-R. Pero advirtieron que se necesitan ensayos más largos y de mayor tamaño para evaluar la eficacia y la seguridad del fenilbutirato de sodio-taurursodiol en personas con ELA.

La aprobación de Canadá es la primera para la comercialización de Albrioza emitida a Amylyx en todo el mundo.

Fuente: Infobae