Hasta el momento, no está disponible un tratamiento específico para prevenir ni curar la enfermedad del Síndrome urémico hemolítico (SUH) en todo el mundo, pero la ciencia se acerca a revertir este escenario: científicos argentinos avanzan en el ensayo clínico del primer medicamento de producción nacional contra esta patología. El desarrollo, a cargo del laboratorio Inmunova, está orientado a evitar la progresión hacia formas más graves del SUH, neutralizando la toxina Shiga producida por la bacteria Escherichia coli.

Este tratamiento ya superó las pruebas preclínicas y el ensayo de Fase I del programa de desarrollo clínico aprobado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), por lo que se autorizó el estudio de Fase II para evaluar su seguridad y eficacia en pacientes pediátricos con diagnóstico clínico de SUH en centros de salud de diferentes puntos del país.

“La noticia es que comenzó nuevamente el ensayo clínico, que había sido interrumpido por la pandemia, en busca del primer tratamiento en el mundo, porque actualmente en ningún otro país se está probando ninguna medicación. Tenemos incluso un board (junta) de consultores internacionales, muchos médicos nefrólogos en otras partes del mundo, que también tienen una expectativa muy grande con respecto a este ensayo clínico” explicó Linus Spatz, biólogo y director general de Inmunova.

El fármaco contra el SUH

La bioquímica y responsable de Investigación Clínica y Asuntos Regulatorios de la compañía biotecnológica, Mariana Colonna, dijo que el tratamiento que está siendo estudiado “consiste en un medicamento con gran cantidad de anticuerpos policlonales capaces de bloquear la toxina Shiga, que es el verdadero enemigo y el que causa el daño”. Se trata de “anticuerpos antitoxina con los que buscamos neutralizar la toxina para que no avance. Se administra en forma endovenosa como si fuera un suero”, puntualizó. “Es una infusión que pasa en 50 minutos, algo muy sencillo porque estos chicos ya están internados por la enfermedad con la vía puesta. Son dos aplicaciones separadas por 24 horas”, señaló y remarcó que el tratamiento “se debe administrar lo antes posible luego del diagnóstico”.

La seguridad de la droga utilizada en el medicamento quedó demostrada en los estudios preclínicos y la Fase I. Es un medicamento seguro y con pocos efectos adversos, creado sobre una plataforma similar a la del CoviFab, desarrollado por Inmunova en 2020 para el tratamiento del COVID-19 grave que fue administrado a más de 25.000 pacientes en el país con baja incidencia de efectos adversos.

En el recorrido de la investigación para demostrar la eficacia y seguridad del tratamiento, las pruebas preclínicas se llevaron adelante en el Centro de Medicina Comparada del Instituto de Ciencias Veterinarias del Litoral –dependiente de la Universidad Nacional del Litoral y el CONICET– y el ensayo clínico de Fase I se realizó en 2018 junto con el equipo de Farmacología Clínica del Hospital Italiano de Buenos Aires en adultos voluntarios sanos.

Como en cualquier ensayo clínico se evaluó en esa primera fase la seguridad, es decir la posible presencia de efectos adversos. En esta etapa se investiga “lo que puede ser dañino para el organismo que puede generar desde fiebre hasta dolor de cabeza, diarrea, vómitos u otros más graves”, dijo Colonna. Todo esto ya quedó descartado, los resultados “fueron excelentes”, aseguró. Esta etapa se cumplió en 2017-2018 con 14 adultos voluntarios sanos, algunos de ellos “vinculados a familias con chicos y chicas que tuvieron SUH que se prestaron al estudio de manera altruista”, agregó la experta.

El estudio clínico para evaluar su eficacia y, una vez más, la seguridad en pacientes pediátricos enfermos y en riesgo de desarrollar SUH comenzó a fines de 2019. Los participantes que recibieron el tratamiento no presentaron efectos adversos de relevancia, y en un caso se observó una erupción cutánea pasajera. Este ensayo debió ser interrumpido en marzo de 2020 por la pandemia de COVID-19.

Colonna agregó que el medicamento se mostrará eficaz si “tenemos algún efecto positivo en el desarrollo de esa enfermedad, es decir que ese chico no requiera diálisis y se vaya antes a su casa o que se acorten los días de diálisis, también si se evitan las complicaciones en el sistema nervioso central, ya que hoy la morbilidad más fuerte está asociada a las complicaciones neurológicas”.

Hasta que quedó interrumpida por la pandemia, la Fase II del estudio no se registró ningún niño con un efecto adverso, “pero no podemos dar ninguna conclusión porque reclutamos 11 pacientes hasta el momento”, señaló Colonna. El ensayo clínico se retomó hace algunos días y, a partir de ahora, “necesitamos 80 o 100 casos como para poder ver una tendencia de la eficacia y demostrar que no sea producto del azar. Hay que esperar con prudencia”, agregó.

El objetivo de los científicos de Inmunova es llevar adelante el resto de la Fase II este verano, ya que es una enfermedad con especial prevalencia en la temporada estival, y estiman que en “mayo del año que viene vamos a poder saber con qué contamos”. La compañía está trabajando “en los mejores lugares de atención del país para esta enfermedad, con los mejores especialistas, la mejor infraestructura y complejidad para tratar a estos niños”.

La ANMAT incluyó este fármaco —desarrollado por Inmunova junto con el Instituto de Medicina Experimental, dependiente de la Academia Nacional de Medicina y del CONICET— como candidato al “Programa para Apoyo a la Innovación en Medicamentos y Productos para la Salud” debido a que el SUH es una enfermedad huérfana de tratamiento y de gran impacto para la salud pública de nuestro país.

El director de la compañía destacó que la ANMAT ha facilitado “la evaluación rápida” del medicamento y mantienen con sus expertos “un nivel de discusión de ciencia muy bueno”. “También estamos haciendo lo mismo con las agencias regulatorias FDA de Estados Unidos y EMA de Europa. O sea las tres agencias están involucradas en el ensayo clínico, lo conocen porque no hay nada en el mundo”. Finalmente, Spatz remarcó que esta investigación “es un esfuerzo grande que nació de una etapa pública y una articulación público-privada”.

Fuente: Infobae