La Agencia de Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) autorizó a Novartis la comercialización del medicamento más caro hasta la fecha: 2,1 millones de dólares, unos 1,87 millones de euros.

Zolgensma, como así se llama, es una terapia genética diseñada para tratar en niños menores de dos años la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad neuromuscular de carácter genético y con una elevada tasa de mortalidad infantil. Se trata de una enfermedad que afecta a unos 400 bebés cada año en Estados Unidos, es decir, a uno de cada 11.000 nacimientos.

La farmacéutica ha asegurado que trabaja para ofrecer opciones de pago a las aseguradoras de Estados Unidos, como el abono en cinco años a razón de 425.000 dólares anuales, el reembolso para pacientes cuyo tratamiento fracase y descuentos para las aseguradoras que ofrezcan una cobertura rápida.

"Zolgensma es un avance histórico en el tratamiento del AME y una terapia genética única. Nuestro objetivo es garantizar un amplio acceso de los pacientes a esta medicina", ha asegurado Vas Narasimhan, consejero delegado de Novartis, que previamente había anunciado que este tratamiento podría ser rentable entre los cuatro y cinco millones de dólares, si bien en abril el instituto independiente ICER lo había valorado entre 1,5 y cinco millones de dólares. Según el consejero delegado de Novartis, el precio supone la mitad de lo que cuesta el tratamiento crónico de esta enfermedad a lo largo de diez años, unos 4,1 millones de dólares.

Para Novartis, el nuevo medicamento podría suponer un aumento de la facturación anual de 1.800 millones de dólares al año, según los expertos de UBS.

Se trata del primer medicamento que supera la marca del millón de dólares en Estados Unidos y llega en un momento de innovaciones en las terapias genéticas que ofrecen la promesa de corregir de raíz una enfermedad con una sola dosis de un medicamento. Zolgensma competirá a partir de ahora con Spinraza, de la farmacéutica Biogen, comercializado desde hace dos años y diseñado también para tratar la atrofia muscular espinal tanto en niños como en adultos. En este caso, el costo es de 750.000 dólares el primer año y 375.000 dólares anuales después.

Fuente: Cinco días