Alexion, la división de Enfermedades Raras de AstraZeneca, ha anunciado que 'Koselugo' (selumetinib), un inhibidor oral selectivo de MEK, ha sido aprobado en la Unión Europea para el tratamiento de neurofibromas plexiformes (NPs) sintomáticos e inoperables en pacientes adultos con neurofibromatosis tipo 1 (NF1).

La aprobación por parte de la Comisión Europea sigue a la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) y se basa en los resultados de 'KOMET', el ensayo global de fase III más grande y único controlado con placebo en esta población de pacientes. Los resultados fueron presentados en el Congreso Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) 2025 y publicados en la revista 'The Lancet'.

El Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA (CHMP) ha recomendado la aprobación de Koselugo (selumetinib) para el tratamiento de neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperables en adultos con neurofibromatosis tipo 1 (NF1), basándose en datos clínicos que muestran reducción objetiva del tamaño tumoral en una proporción relevante de pacientes.

La decisión extiende el perfil de uso del inhibidor MEK más allá de la población pediátrica en la que previamente se habían documentado respuestas significativas, y ofrece una alternativa farmacológica para pacientes adultos cuya enfermedad limita la función o causa dolor, cuando la cirugía no es viable.

AstraZeneca, titular del medicamento en la UE, indicó que la recomendación se apoya en ensayos de fase avanzada que demostraron respuestas objetivas y un perfil de seguridad manejable; la autorización formal de la Comisión Europea permitirá el acceso y la inclusión en las guías terapéuticas de los países miembros.

Expertos clínicos señalan que la aprobación representa un paso importante para una patología rara y compleja, aunque subrayan la necesidad de supervisión post-comercialización para caracterizar mejor beneficios a largo plazo y uso en subgrupos de pacientes.

Fuente: Infosalus.