La compañía biotecnológica estadounidense Theriva Biologics anunció que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), a través de su Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), emitió asesoramiento científico favorable sobre el diseño propuesto para un ensayo clínico de fase III de su candidato terapéutico VCN-01 en adenocarcinoma ductal pancreático metastásico (PDAC), en combinación con quimioterapia estándar. Este respaldo regulatorio no implica aprobación comercial, pero constituye un paso clave para la eventual presentación de una solicitud de autorización de comercialización si los resultados del ensayo son positivos.

El PDAC es una de las neoplasias pancreáticas más agresivas y con peor pronóstico, con una alta mortalidad debido a su diagnóstico tardío y resistencia a terapias convencionales. El VCN-01 es un adenovirus oncolítico diseñado para replicarse selectivamente en células tumorales, degradar el estroma tumoral e incrementar la exposición del tumor a la quimioterapia y al sistema inmunitario del paciente; este modo de acción busca superar barreras físicas e inmunológicas que dificultan la eficacia terapéutica en cánceres sólidos.

Según el asesoramiento científico del CHMP, la EMA acordó con parámetros esenciales del diseño del ensayo, incluyendo criterios de selección de pacientes, puntos finales primarios y secundarios (como supervivencia global y supervivencia libre de progresión), tamaño de la muestra y un enfoque de diseño adaptativo para optimizar tiempos y resultados del estudio. Asimismo, se respaldó el esquema de dosificación repetida de VCN-01 junto con gemcitabina y nab-paclitaxel, con potencial para explorar dosis más frecuentes que podrían potenciar los beneficios observados en etapas previas.

Este respaldo se basa en resultados previos del ensayo VIRAGE de fase 2b, en los cuales la combinación de VCN-01 con quimioterapia estándar mostró mejoras en supervivencia general y supervivencia libre de progresión comparado con quimioterapia sola, especialmente en pacientes que recibieron múltiples dosis de VCN-01, lo que aportó confianza para el desarrollo de un estudio confirmatorio de mayor envergadura.

Desde una perspectiva de producción farmacéutica, este avance regula un marco claro de diseño clínico que puede facilitar futuros procesos de manufactura y escalado para ensayos pivotal y, eventualmente, para producción comercial si el candidato demuestra beneficio clínico sólido. Además, la EMA respalda el uso de diseños adaptativos, lo que refleja una tendencia regulatoria a integrar flexibilidad y eficiencia en estudios complejos de terapias avanzadas.

Theriva también planea reunirse con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) a principios de 2026 para finalizar detalles del protocolo de fase III y avanzar simultáneamente en su desarrollo en Estados Unidos, así como explorar estrategias regulatorias para otras indicaciones de VCN-01, como el retinoblastoma pediátrico, para el que ya cuenta con designaciones de interés por parte de agencias regulatorias.

En síntesis, el asesoramiento científico favorable de la EMA sobre VCN-01 no solo representa un paso significativo hacia un potencial ensayo pivotal para un cáncer de difícil tratamiento, sino que también destaca las dinámicas regulatorias contemporáneas que integran enfoques innovadores y adaptativos en la evaluación de terapias oncológicas emergentes. Este hito tiene implicancias tanto para la estrategia clínica como para la planificación productiva en un entorno biotecnológico altamente competitivo.

Fuente: Globenewswire.