Un compuesto experimental para el tratamiento de la lesión medular espinal recibió la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), un reconocimiento que podría acelerar su desarrollo clínico y facilitar su futura llegada al mercado.

El candidato terapéutico está basado en la molécula lipídica bioactiva maresina-1 (MaR1), y es desarrollado por un equipo de investigación de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), que trabaja en nuevas estrategias para mejorar la recuperación neurológica tras daño medular, una condición para la que actualmente no existen tratamientos farmacológicos efectivos.

Según los investigadores, la designación representa un paso relevante para el desarrollo del fármaco, al reconocer el potencial beneficio clínico del compuesto en un área con elevada necesidad médica no cubierta.

Un enfoque basado en la resolución de la inflamación

La maresina-1 es un lípido bioactivo producido por macrófagos durante la fase de resolución de la inflamación, y su mecanismo de acción apunta a reducir el daño inflamatorio y proteger el tejido nervioso tras la lesión. Este enfoque busca favorecer procesos de neuroprotección y limitar la neurodegeneración, dos factores críticos en la recuperación funcional después de un trauma medular.

El tratamiento, desarrollado por el Grupo de Neuroplasticidad y Regeneración del Institut de Neurociències de la UAB, ha demostrado en modelos animales una reducción significativa de la inflamación post-lesión y una mejora sustancial en la recuperación locomotora, resultados que respaldan su potencial terapéutico.

Las lesiones medulares presentan una incidencia estimada de entre 20 y 45 casos por millón de habitantes al año. Actualmente, el único fármaco utilizado en fase aguda es la metilprednisolona, cuyo uso ha sido limitado en varios países debido a su eficacia restringida y a posibles efectos adversos, lo que refuerza la necesidad de nuevas alternativas terapéuticas.

Implicancias regulatorias

La designación de medicamento huérfano otorgada por la EMA ofrece ventajas regulatorias relevantes, entre ellas asesoramiento científico prioritario, posibles vías de evaluación acelerada y exclusividad de mercado en caso de aprobación, factores clave para impulsar el desarrollo de terapias dirigidas a enfermedades poco frecuentes o con alta necesidad médica.

Para avanzar hacia ensayos clínicos en humanos, el equipo investigador deberá completar los estudios preclínicos regulatorios, validar el proceso de fabricación y obtener la aprobación de la documentación por parte de las autoridades regulatorias y comités de ética. Este proceso podría requerir entre tres y cinco años antes del inicio de estudios en pacientes.

La investigación cuenta con financiación pública y privada, incluyendo apoyo del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades de España, la Fundación La Caixa, la Agencia de Gestión de Ayudas Universitarias y de Investigación (AGAUR) y Barcelona Activa, además de recursos propios de la universidad.

Para la industria farmacéutica y biotecnológica, este avance refleja el creciente interés en terapias neuroregenerativas y en el desarrollo de medicamentos huérfanos, un segmento que continúa expandiéndose impulsado por incentivos regulatorios y necesidades médicas aún no cubiertas.

Fuente: Infosalus.